¿Qué es el propensity score? Parte 1

Como sabemos, a la hora de valorar el efecto de un tratamiento determinado sobre la evolución de los pacientes, el diseño ideal es el del estudio aleatorizado. Cundo la decisión sobre quién recibirá o no el tratamiento no es aleatoria, ello no permite extraer en principio conclusiones confiables, porque sabemos que dicha decisión puede estar influida por factores vinculados con la evolución, que sean los verdaderos responsables de la misma. Esos factores son los llamados confundidores.

Así, por ejemplo, si en una comparación no aleatoria entre cirugía y tratamiento médico se elige para cirugía a los pacientes que se supone podrán salir airosos de la misma porque son más jóvenes y con menos comorbilidades y se destina a tratamiento médico a los más enfermos, no se podrá luego adjudicar la mejor evolución a la cirugía, porque la misma puede deberse a las diferencias en el patrón de covariables.

La aleatorización, al asegurar que están igualmente repartidas las características basales conocidas y las desconocidas, elimina en principio el sesgo de selección, y permite afirmar que si hay diferencias en la evolución del tratamiento explorado respecto del control, ellas se deben justamente a la intervención.

En muchas ocasiones encontramos estudios observacionales que exploran el efecto de un tratamiento determinado, en los que la intervención no ha sido decidida por el investigador. Es el caso habitual de registros de una patología determinada, en la que algunos pacientes reciben una droga o son sometidos a un procedimiento y otros no. La gran cantidad de casos recabados y el hecho de que esos estudios se acercan más al mundo real que los estudios aleatorizados justifican que se explore el efecto de dicha intervención. Son ejemplos de esta situación registros de cirugía cardíaca en que algunos pacientes son operados sin circulación extracorpórea y otros con dicho soporte, o registros de insuficiencia cardíaca donde algunos pacientes reciben diuréticos de asa y otros no, o de fibrilación auricular donde algunos están tratados con digoxina y otros no. En estos casos pueden plantearse las preguntas: ¿asegura la cirugía sin bomba mejor evolución?, o ¿los diuréticos de asa generan peor pronóstico en la insuficiencia cardíaca?, o ¿es responsable la digoxina de la mayor mortalidad de los pacientes con fibrilación auricular? Muchas situaciones similares pueden citarse en el caso de estudios observacionales.

Una forma de intentar solucionar el tema del sesgo implícito en la indicación y la presencia de confundidores es recurrir a los propensity scores o puntajes de propensión. Veamos cuáles son los pasos de su construcción.

Tal como señalamos cada vez que se hace una indicación hay algunos factores que influyen en la misma. Estos factores se asocian entonces a una mayor propensión a indicar la intervención cuando están presentes y por el contrario a no hacerlo cuando están ausentes. Tratamiento es una entonces variable dicotómica que puede asumir resultado sí o no. Como ya vimos podemos recurrir a la regresión logística simple para buscar los predictores de ese resultado, y luego a la regresión logística múltiple para definir entre todos ellos cuáles son las variables independientemente asociadas a la indicación del tratamiento.

Con todos los predictores independientes de indicación de tratamiento se construye, de acuerdo lo visto en las entregas anteriores, un modelo multivariado, y ese modelo sirve para generar un score o puntaje. Este score señala de acuerdo con valor, mayor o menor propensión a que un tratamiento determinado haya sido indicado.

A cada paciente del registro se le adjudica entonces un puntaje del score, de acuerdo al patrón de covariables. Debe quedar claro que cada paciente tiene entonces un puntaje del propensity score independientemente de que esté tratado o no con la intervención de interés.

Es claro que entre los pacientes con valores más altos del score la mayor parte estará efectivamente tratada, pero puede pasar que algunos pacientes, a pesar de tener valores altos, no reciban el tratamiento predicho (porque su médico decidió no hacerlo, por razones individuales no consideradas por el score, porque en el caso de una medicación empezaron a recibirla y no la toleraron, etc.). Es decir, que valores altos señalan mayor propensión al tratamiento, pero no indefectiblemente que el tratamiento esté presente.

Puede ocurrir también, por el contrario, que pacientes con valores bajos, y por ello con baja propensión a estar tratados, lo estén efectivamente (porque su médico emplea el tratamiento sin tener en cuenta las condiciones basales, porque inicialmente se había decidido no usarlo, pero la mala evolución llevó a recurrir a él como último recurso, etc.) Como corolario, valores bajos señalan menor propensión al tratamiento pero no indefectiblemente que el mismo esté ausente.

Al finalizar entonces esta primera parte del procedimiento, tendremos en el estudio observacional que cada paciente, independientemente de si tiene o no el tratamiento de interés, tiene un puntaje del score de propensión para recibir dicho tratamiento.

En la próxima entrega veremos cómo continúa el análisis y qué utilidad se le da al propensity score y presentaremos algún ejemplo.

Dr. Jorge Thierer